Znanstvenici sa Sveučilišta Temple, točnije sa Medicinskog fakulteta Lewis Katz, razvili su gensku terapiju koja jednim jedinim injekcijom učinkovito i sigurno uklanja virus SIV – bliskog rođaka HIV-a – iz DNK zaraženih tkiva u organizmu primata. Ovo revolucionarno otkriće veliki je korak prema trajnom izlječenju HIV-a kod ljudi.
Riječ je o tretmanu EBT-001, temeljenom na tehnologiji CRISPR-Cas9, koji je testiran na rezus makakijima. Virus SIV koristi se kao model za HIV jer se ponaša gotovo identično u organizmu, ali napada samo primate. Rezultati su objavljeni u uglednom znanstvenom časopisu Gene Therapy.
Terapija je, prema istraživačima, uspjela ukloniti virus iz svih važnih "rezervoara" – mjesta u tijelu poput limfnih čvorova i slezene, gdje se virus može skrivati godinama, čak i desetljećima. Posebno je važno što tijekom studije nije zabilježen nijedan neželjen učinak, niti su uočena oštećenja zdravog genetskog materijala.
“Ova studija potvrđuje sigurnost i učinkovitost CRISPR terapije kojom se virus trajno inaktivira u cijelom tijelu pomoću samo jedne injekcije,” izjavio je prof. dr. Kamel Khalili, vodeći istraživač, predsjednik Odjela za mikrobiologiju, imunologiju i upale te direktor Centra za neurovirologiju i gensko uređivanje.
Rezultati ove studije otvorili su vrata prvoj kliničkoj studiji na ljudima s tretmanom EBT-101, koji razvija biotehnološka tvrtka Excision BioTherapeutics u suradnji sa Sveučilištem Temple. Kliničko ispitivanje odobrila je američka FDA još 2022. godine, javlja Medicine Temple.
Kako su izgledala testiranja?
Deset makakija podijeljeno je u kontrolnu i terapijsku skupinu. Tri životinje nisu primile tretman, dok su ostale dobile EBT-001 u jednoj od tri doze. Dodatno, još dva primata primila su veću dozu u odvojenom ispitivanju. Terapija je bila pakirana u adeno-asocirani virusni vektor (AAV9) i ubrizgana intravenozno.
Znanstvenici su mjesecima kasnije analizirali tkiva, tražeći dokaze da je virus izrezan iz DNK. Utvrđeno je da se EBT-001 raširio po cijelom tijelu te da je uspješno ciljao SIV u svim važnim organima. Životinje su terapiju dobro podnosile, bile su zdravije i čak su dobivale na težini.
“Studija je ključna jer je omogućila definiranje sigurnosnih i učinkovitih parametara koji su bili nužni da bi se terapija EBT-101 mogla ispitivati na ljudima,” naglasila je prof. dr. Tricia Burdo, suvoditeljica istraživanja i stručnjakinja za modele HIV-a kod primata.
Budućnost genske terapije
EBT-101 je prvi CRISPR tretman namijenjen ljudima u borbi protiv HIV-a, a potencijalno bi se slične tehnologije mogle koristiti i za trajno liječenje drugih virusnih bolesti, poput herpesa i hepatitisa B.
“Ovo je prekretnica ne samo za zajednicu koja se bavi HIV-om, već i za buduće terapije temeljene na genskom uređivanju,” poručila je dr. Jennifer Gordon, bivša članica tima sa Sveučilišta Temple, a danas potpredsjednica istraživanja u tvrtki Excision.
Znanstveni tim koji je sudjelovao u istraživanju čine stručnjaci iz Templea, Excisiona, BioQuala i drugih partnerskih institucija.
